- Nadomestno zdravljenje s PEGiliranim encimom za zagotavljanje dolge razpolovne dobe -
PARMA, Italija, BOSTON in CARMIEL, Izrael, 5. maja 2023 – Globalni oddelek za redke bolezni skupine Chiesi, ki je poslovna enota skupine Chiesi, ustanovljena z namenom zagotavljanja inovativnih terapij in rešitev za osebe z redkimi boleznimi, in Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), biofarmacevtsko podjetje, usmerjeno v razvoj in trženje rekombinantnih terapevtskih beljakovin, pridobljenih z uporabo lastniškega ekspresijskega sistema na osnovi rastlinskih celic ProCellEx®, sta danes sporočila, da sta pridobila dovoljenje Evropske komisije (EK) za promet z zdravilom PRX-102 (pegunigalzidaza alfa) v Evropski uniji za zdravljenje odraslih s Fabryjevo boleznijo.
»Ljudje, ki živijo s Fabryjevo boleznijo, svojo bolezen pogosto dojemajo kot obremenjujočo in se še vedno soočajo z neizpolnjenimi zdravstvenimi potrebami,« je dejal Giacomo Chiesi, vodja Globalnega oddelka za redke bolezni. »Iskreno se zahvaljujemo vsem bolnikom in zagovornikom bolnikov, ki so v času trajanja programa kliničnega razvoja sodelovali s kliničnimi raziskovalci, znanstveniki in regulativnimi organi ter zagotovili podatke, potrebne za to odobritev. Menim, da je to ključnega pomena za prenos inovacij v resnična življenja bolnikov, hkrati pa daje upanje in omogoča dokončne celostne rešitve.«
»Veseli nas, da je Evropska komisija odobrila zdravilo PRX-102 za zdravljenje odraslih bolnikov s Fabryjevo boleznijo. Odobritev EU je dokaz naše zavezanosti k zagotavljanju inovativnih oblik zdravljenja in rešitev za ljudi z redkimi boleznimi,« je dejal dr. Diego Ardigò, dr. med., vodja raziskav in razvoja v Globalnem oddelku za redke bolezni skupine Chiesi. «Kot družba s certifikatom B Corp si bomo prizadevali zagotoviti dostop do zdravila PRX-102 čim večjemu številu ljudi s Fabryjevo boleznijo in se hkrati zahvaljujemo vsem, ki so sodelovali v našem obsežnem programu kliničnih raziskav. Pomembno je zagotoviti to novo možnost zdravljenja, da bi zmanjšali breme te kronične bolezni za bolnike, njihove družine in zdravstveni sistem.«
»Odobritev zdravila PRX-102 s strani Evropske komisije je pomemben mejnik za bolnike s Fabryjevo boleznijo in njihove družine, saj jim nudi novo možnost zdravljenja,« pa je dejal Dror Bashan, predsednik in izvršni direktor podjetja Protalix. »Ponosni smo na ta dosežek in verjamemo, da je ta odobritev dodatna potrditev naših prizadevanj na področju znanosti in tehnologije. Dobri rezultati naših obsežnih kliničnih programov kažejo, da se bo zdravilo PRX-102 lahko široko uporabljalo še mnogo let. Skupaj s skupino Chiesi ostajamo zavezani k zadovoljevanju potreb bolnikov s Fabryjevo boleznijo in uvajanju te nove možnosti zdravljenja na trg.«
Zdravilo PRX-102 je encimsko nadomestno zdravljenje (ERT) s PEGiliranim encimom. To je rekombinantni humani encim alfa-galaktozidaza A, izražen v rastlinski celični kulturi, ki je zasnovan tako, da zagotavlja dolgo razpolovno dobo.
Odobritev zdravila PRX-102 s strani Evropske komisije temelji na rezultatih obsežnega kliničnega razvojnega programa, v katerem je sodelovalo več kot 140 bolnikov, zdravljenih do 7,5 let. Preučevali so ga tako pri bolnikih, ki se predhodno še niso zdravili z ERT, kot pri bolnikih, ki so že imeli izkušnje z ERT, med drugim tudi v primerjalnem kliničnem preskušanju, ki je doseglo primarni opazovani dogodek. Pri tem je zdravilo PRX-102 izkazalo neinferiorno učinkovitost v primerjavi z agalzidazo beta pri nadzoru ledvične bolezni, ovrednoteno z zmanjšanjem ocenjene hitrosti glomerulne filtracije (eGFR).
Novega raziskovalnega zdravila pegunigalzidaze alfa še ni odobrila ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA), ki trenutno preverja njegovo učinkovitost in varnost. Pred koncem pregleda in odobritvijo pegunigalsidaze alfa s strani FDA ni mogoče podati zaključkov o njegovi učinkovitosti in varnostnem profilu. Zato morajo pri zagotavljanju širšega dostopa lečeči zdravniki razmisliti o vseh možnih tveganjih zdravljenja s pegunigalzidazo alfa. Dostop do zdravila mora biti skladen z vsemi veljavnimi zveznimi in državnimi zakoni in predpisi. Raziskovalci tudi ne smejo zahtevati povračila za zdravilo, dobavljeno bolnikom, ki so vključeni v programe državnega zdravstvenega zavarovanja.
O Fabryjevi bolezni
Fabryjeva bolezen je dedna bolezen, vezana na kromosom X. Nastane zaradi zmanjšane aktivnosti lizosomskega encima α-galaktozidaze A, zaradi česar se v lizosomih po vsem telesu postopoma kopičijo nenormalne zaloge maščobne snovi, imenovane globotriaozilceramid (Gb3). Bolezen se pojavlja pri eni osebi na 40.000 do 60.000 ljudi. Bolniki s Fabryjevo boleznijo podedujejo pomanjkanje encima α-galaktozidaze A, ki je običajno odgovoren za razgradnjo Gb3. Nenormalno kopičenje Gb3 se s časom povečuje, zato se Gb3 nalaga predvsem v krvnih žilah in tkivih. Končne posledice nalaganja Gb3 segajo od epizod bolečin in oslabljenega perifernega zaznavanja do odpovedi vitalnih organov.
O zdravilu PRX‑102
Zdravilo PRX‑102 (pegunigalzidaza alfa) je encimsko nadomestno zdravljenje (ERT) s PEGiliranim encimom za zdravljenje Fabryjeve bolezni, ki ga je Evropska agencija za zdravila (EMA) že odobrila, trenutno pa ga ocenjuje tudi ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA). Zdravilo PRX-102 je v kulturi rastlinski celic izražena in kemično modificirana stabilizirana rekombinantna različica encima α-galaktozidaze A. Beljakovinske podenote so kovalentno vezane s kemičnim navzkrižnim povezovanjem s kratkimi delci PEG, zaradi česar nastane molekula s stabilnimi farmakokinetičnimi parametri. Klinične študije so pokazale, da je razpolovna doba zdravila PRX‑102 v krvi približno 80 ur.
O Globalnem oddelku za redke bolezni skupine Chiesi
Globalni oddelek za redke bolezni je poslovna enota skupine Chiesi, ustanovljena z namenom zagotavljanja inovativnih zdravljenj in rešitev za osebe z redkimi boleznimi. Kot družinsko podjetje si skupina Chiesi prizadeva ustvariti svet, v katerem bo za vsako bolezen obstajalo zdravljenje, in deluje kot sila dobrega za družbo in planet. Cilj Globalnega oddelka za redke bolezni je zagotoviti enak dostop do zdravljenja, da bi lahko čim več ljudi živelo čim bolj izpolnjujoče življenje. Oddelek sodeluje s skupnostjo bolnikov z redkimi boleznimi po vsem svetu, saj želi dati glas ljudem, katerih potrebe so v sistemu zdravstvenega varstva nezadostno zadovoljene.
Za več informacij obiščite www.chiesirarediseases.com.
O skupini Chiesi
Chiesi je mednarodna raziskovalno usmerjena biofarmacevtska skupina, ki razvija in trži inovativne terapevtske rešitve na področju zdravja dihal, redkih bolezni in posebne oskrbe bolnikov. Njeno poslanstvo je izboljšati kakovost življenja ljudi ter delovati odgovorno do skupnosti in okolja.
S spremembo pravnega statusa v Italiji, ZDA in Franciji v tako imenovano B-korporacijo (benefit corporation) je njena zaveza ustvarjati skupno vrednost za družbo kot celoto postala pravno zavezujoča in osrednjega pomena v njenem širokem polju odločanja. Kot družba s certifikatom B Corp smo od leta 2019 del globalne skupnosti podjetij, ki izpolnjujejo visoke standarde družbenega in okoljskega vpliva. Do leta 2035 želimo doseči ničelne emisije toplogrednih plinov (GHG).
Skupina ima sedež v Parmi (Italija), deluje v 31 državah, kjer zaposluje več kot 6.500 oseb, in se lahko pohvali z več kot 85-letnimi izkušnjami. Njen raziskovalni in razvojni center v Parmi sodeluje s šestimi drugimi pomembnimi raziskovalnimi in razvojnimi središči v Franciji, ZDA, Kanadi, na Kitajskem, v Združenem kraljestvu in na Švedskem.
Za dodatne informacije obiščite www.chiesi.com.
O podjetju Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix je biofarmacevtsko podjetje, ki se osredotoča na razvoj in trženje rekombinantnih terapevtskih beljakovin, pridobljenih z uporabo lastniškega ekspresijskega sistema na osnovi rastlinskih celic, imenovanega ProCellEx®. Je prvo podjetje, ki je pridobilo odobritev FDA za beljakovino, proizvedeno z ekspresijskim sistemom na osnovi rastlinskih celic v suspenziji. Ta edinstven ekspresijski sistem predstavlja novo metodo za razvijanje rekombinantnih beljakovin v industrijskem obsegu. Podjetje Protalix je farmacevtski družbi Pfizer Inc. dalo licenco za razvoj in trženje taligluceraze alfa, svojega prvega zdravila, proizvedenega s sistemom ProCellEx, po vsem svetu. Izjema je le Brazilija, kjer je podjetje obdržalo vse pravice.
Razvojni program podjetja sestavljajo lastniške različice rekombinantnih terapevtskih beljakovin, namenjene uveljavljenim farmacevtskim trgom, vključno z naslednjimi kandidati za zdravila: pegunigalsidaza alfa, modificirana stabilizirana različica rekombinantne človeške beljakovine α-galaktozidaze-A za zdravljenje Fabryjeve bolezni; PRX-115, pegilirana rekombinantna urikaza, izražena v rastlinskih celicah, za zdravljenje hude oblike protina; PRX-119, DNaza I z dolgim delovanjem, izražena v rastlinskih celicah, za zdravljenje bolezni, povezanih z nevroendokrinimi tumorji (NET), in drugi. Podjetje Protalix je z družbo Chiesi Farmaceutici S.p.A. sklenilo sodelovanje pri razvoju in trženju pegunigalsidaze alfa v Združenih državah Amerike in zunaj njih.
V prihodnost usmerjene izjave podjetja Protalix
Vse izjave v tem sporočilu za javnost, ki ne temeljijo izključno na zgodovinskih dejstvih, so izjave, usmerjene v prihodnost (forward-looking statements), in so podane v skladu z določbami načel varnega pristana (safe harbor) iz zakona ZDA o reformi sodnih postopkov v zvezi z zasebnimi vrednostnimi papirji (Private Securities Litigation Reform Act) iz leta 1995. Izrazi, kot so »pričakovati«, »predvidevati«, »meniti«, »ocenjevati«, »prizadevati si«, »načrtovati«, »nameravati« in podobni, ter druge besede ali besedne zveze s podobnim pomenom označujejo v prihodnost usmerjene izjave. Tovrstne izjave so podvržene različnim znanim in neznanim tveganjem ter negotovostim, zaradi katerih se lahko dejanske prihodnje izkušnje in rezultati bistveno razlikujejo od danih izjav. Zasnovane so na sedanjih mnenjih in pričakovanjih podjetja Protalix glede izidov v prihodnosti. Dejavniki, ki lahko pomembno vplivajo na drugačne izide v prihodnosti, med drugim vključujejo: tveganja, povezana s časom, napredkom in verjetnostjo, da bo FDA dokončno odobrila ponovno predloženo vlogo za izdajo dovoljenja za biološko zdravilo (Biologics License Application - BLA) do datuma, predpisanega v zakonu o pristojbinah za uporabnike zdravil na recept (Prescription Drug User Fee Act – PDUFA), če jo sploh bo odobrila, oziroma če jo bo, ali bo FDA uvedla znatne omejitve glede uporabe PRX‑102; dejavnike, povezane s komercialnim uspehom zdravila PRX-102 ter naših drugih zdravil in kandidatov za zdravila, če bodo odobreni; verjetnost, da bodo FDA, EMA ali drugi ustrezni zdravstveni regulativni organi odobrili alternativni režim odmerjanja; neuspeh ali zamudo pri začetku ali dokončanju predkliničnih študij in kliničnih preskušanj naših drugih kandidatov za zdravila, kar je lahko posledica več dejavnikov, vključno s počasnejšim vključevanjem bolnikov od pričakovanega, nepredvidenimi varnostnimi vprašanji, težavami z določanjem odmerjanja, pomanjkanjem učinkovitosti med kliničnim preskušanjem, nezmožnostjo zadovoljivo dokazati neinferiornost v primerjavi z odobrenimi zdravljenji, nezmožnostjo ali nepripravljenostjo raziskovalcev in institucionalnih odborov za presojo, da upoštevajo naše klinične protokole; nezmožnost ustreznega spremljanja bolnikov med zdravljenjem ali po njem; zamude pri odobritvi ali morebitne zavrnitve vlog, ki jih vložimo pri FDA, EMA ali drugih zdravstvenih regulativnih organih za naše druge kandidate za zdravila, ter druga tveganja, povezana s postopkom presoje; tveganja, povezana z izbruhom nove koronavirusne bolezni covid 19, ki lahko negativno vpliva na naše poslovanje, predklinične študije in klinična preskušanja; tveganja, da rezultati kliničnih preskušanj naših kandidatov za zdravila ne bodo potrdili trditev o njihovi varnosti ali učinkovitosti ali da naši kandidati za zdravila ne bodo imeli želenih učinkov oziroma bodo imeli neželene stranske učinke ali druge nepričakovane značilnosti; tveganja, povezana z našo sposobnostjo ohranjanja in upravljanja odnosov s sodelavci, distributerji ali partnerji; našo odvisnost od delovanja tretjih ponudnikov blaga in storitev, med drugim tudi storitev kliničnih preskušanj; tveganja in negotovosti, povezane z razvojem platform za zdravila in izdelke, kakršne razvijamo; vpliv razvoja konkurenčnih zdravljenj in/ali tehnologij s strani drugih podjetij in institucij; morebitna tveganja, povezana z odgovornostjo za izdelke, ter tveganja pri zagotavljanju ustreznih ravni odgovornosti za izdelke ter drugih potrebnih zavarovanj; ter druge dejavnike, opisane v naših vlogah, predloženih ameriški Komisiji za vrednostne papirje in borzo. Izjave v tem sporočilu za javnost veljajo samo na dan tega sporočila. Ne prevzemamo nobene obveznosti posodabljanja teh informacij, razen če to zahteva zakonodaja.
Kontaktni podatki skupine Chiesi za medije:
Chiara Travagin
Vodja za komuniciranje na področju redkih bolezni
Tel: +39 348 8818985
E-pošta: c.travagin@chiesi.com
Alessio Pappagallo
Vodja službe za stike z mediji
Tel: +39 339 5897483
E-pošta: a.pappagallo@chiesi.com
Adam Daley
Berry & Company Public Relations
1-212-253-8881
Kontaktni podatki podjetja Protalix za vlagatelje:
Chuck Padala, izvršni direktor
LifeSci Advisors
646-627-8390
