Odobren režim odmerjanja zmanjšuje breme za upravičene bolnike, njihove družine in širši zdravstveni sistem, saj podaljšuje interval infuzij z vsaka dva tedna na vsake štiri tedne pri tistih bolnikih, ki so stabilni na encimskem nadomestnem zdravljenju (ERT).
S to odločitvijo, objavljeno pred mesecem ozaveščanja o Fabryjevi bolezni, ki poteka aprila, bo Chiesi Global Rare Diseases sodeloval z državami po vsej EU in podprl širši dostop do tega dodatnega režima odmerjanja za skupnost odraslih bolnikov s Fabryjevo boleznijo.
PARMA, Italija in CARMIEL, Izrael – 9. marec 2026 – Chiesi Global Rare Diseases, poslovna enota skupine Chiesi, ustanovljena za zagotavljanje inovativnih terapij in rešitev za ljudi, ki živijo z redkimi boleznimi, ter Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), biofarmacevtsko podjetje, osredotočeno na odkrivanje, razvoj, proizvodnjo in komercializacijo inovativnih terapij za redke bolezni z velikimi neizpolnjenimi zdravstvenimi potrebami, danes sporočata, da je Evropska komisija (EK) odobrila režim odmerjanja 2 mg/kg na vsake 4 tedne (E4W) za pegunigalsidazo alfa pri odraslih s Fabryjevo boleznijo, ki so stabilni na encimskem nadomestnem zdravljenju (ERT). Odločitev EK sledi pozitivnemu mnenju Odbora za zdravila za uporabo pri ljudeh (CHMP) Evropske agencije za zdravila (EMA), ki je priporočil dodatni režim odmerjanja.
»Odobritev Evropske komisije za režim odmerjanja 2 mg/kg telesne mase na vsake 4 tedne (E4W) za pegunigalsidazo alfa predstavlja pomemben napredek za odrasle s Fabryjevo boleznijo in njihove družine,« je povedal Giacomo Chiesi, izvršni podpredsednik, Chiesi Global Rare Diseases. »Ker Fabryjeva bolezen zahteva vseživljenjsko zdravljenje, ritem terapije neizogibno postane del vsakdanjega življenja bolnikov in skrbnikov. Z uvedbo možnosti, ki pri upravičenih bolnikih na stabilnem ERT podaljša interval infuzij z vsaka dva tedna na vsake štiri tedne, družinam ponujamo večjo fleksibilnost in možnost zmanjšanja skupnega bremena zdravljenja. Naš cilj je preprost, a hkrati globok: ljudem pomagati, da porabijo manj časa za obvladovanje bolezni in več časa za življenje. Ta mejnik odraža našo zavezanost inovacijam, ki presegajo zgolj zagotavljanje terapij – s poslušanjem in razumevanjem resničnih izkušenj skupnosti bolnikov s Fabryjevo boleznijo.«
»Pri Fabryjevi bolezni je treba dolgoročne odločitve o zdravljenju uravnotežiti med obvladovanjem bolezni in zahtevami vseživljenjske terapije,« je povedal prof. Aleš Linhart, dr. sc., FESC. »Odobritev pegunigalsidaze alfa 2 mg/kg na vsake 4 tedne zagotavlja dodatno možnost, ki lahko pri ustreznih bolnikih pomaga zmanjšati kumulativno breme zdravljenja, hkrati pa ohranja kontinuiteto oskrbe.«
»Ta odobritev krepi možnosti zdravljenja Fabryjeve bolezni po vsej Evropski uniji, saj uvaja dodaten režim odmerjanja, ki lahko izboljša dolgoročno oskrbo,« je povedal Dror Bashan, predsednik in izvršni direktor, Protalix BioTherapeutics. »Odobritev ne odraža le znanstvenega napredka, temveč tudi zavezanost optimizaciji zagotavljanja oskrbe na način, ki podpira tako bolnike kot zdravstvene sisteme.«
»Za mnoge, ki živijo s Fabryjevo boleznijo, je zdravljenje vseživljenjska zaveza, ki vpliva na skoraj vse vidike vsakdanjega življenja,« je povedala Mary Pavlou, predsednica organizacije Fabry International Network (FIN). »Ta odobritev pomeni manj obiskov zaradi infuzij, kar pomaga zmanjšati stalno breme za bolnike in družine ter jim omogoča, da več časa posvetijo življenju izven zdravljenja.«
Odobritev EK temelji na rezultatih odprte preklopne študije BRIGHT (uradno PB-102-F50), zasnovane za oceno profila neželenih dogodkov, učinkovitosti in farmakokinetike (PK) alternativnega režima odmerjanja pegunigalsidaze alfa 2 mg/kg E4W v trajanju 52 tednov,1 ter na potekajoči odprti podaljšani študiji CLI-06657AA1-03 (prej PB-102-F51).2
Protalix je zaradi odobritve režima odmerjanja E4W upravičen do plačila v višini 25 milijonov USD s strani podjetja Chiesi.
O Fabryjevi bolezni
Fabryjeva bolezen je redka, dedna lizosomska bolezen kopičenja, ki jo povzročajo mutacije v genu GLA, kar vodi do pomanjkanja encima alfa-galaktozidaza A. Posledica je kopičenje maščobne snovi, imenovane globotriaozilceramid (GL-3) v telesnih celicah, kar prizadene srce, ledvice, kožo, živčni sistem in druge organe.3 Fabryjeva bolezen lahko povzroči vrsto resnih znakov in simptomov, vključno z utrujenostjo, kronično bolečino, prebavnimi težavami, zmanjšano sposobnostjo potenja, napredujočo ledvično odpovedjo, srčnimi zapleti in povečanim tveganjem za možgansko kap.4
Bolezen prizadene tako moške kot ženske ter se lahko pokaže od otroštva do odraslosti, pogosto z zakasnjeno ali napačno diagnozo. Čeprav je Fabryjeva bolezen redka, sta zgodnje odkrivanje in dostop do ustreznega zdravljenja – kot sta encimsko nadomestno zdravljenje ali farmakološko (»chaperone«) zdravljenje – ključna za obvladovanje simptomov in upočasnitev napredovanja bolezni.3
O skupini Chiesi
Chiesi je mednarodna raziskovalno usmerjena biofarmacevtska skupina, ki razvija in trži inovativne terapevtske rešitve na področju zdravja dihal, redkih bolezni in posebne oskrbe bolnikov. Njeno poslanstvo je izboljšati kakovost življenja ljudi ter delovati odgovorno do skupnosti in okolja.
S spremembo pravnega statusa v tako imenovano trajnostno družbo (ang. benefit corporation) v Italiji, ZDA, Franciji in Kolumbiji je zavezanost skupine Chiesi ustvarjanju skupne vrednosti za družbo kot celoto pravno zavezujoča in osrednja pri odločanju v celotnem podjetju. Kot certificirana družba B Corp od leta 2019 je skupina Chiesi del globalne skupnosti podjetij, ki izpolnjujejo visoke standarde družbenega in okoljskega vpliva. Podjetje si prizadeva doseči neto ničelne emisije toplogrednih plinov (GHG) do leta 2035.
Skupina Chiesi, s sedežem v Parmi (Italija), ima 90 let izkušenj, deluje v 31 podružnicah po vsem svetu in zaposluje več kot 7.500 ljudi. Raziskovalno-razvojni center v Parmi deluje skupaj s še šestimi pomembnimi raziskovalno‑razvojnimi središči v Franciji, ZDA, Kanadi, na Kitajskem, v Združenem kraljestvu in na Švedskem.
O Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases je poslovna enota skupine Chiesi, ustanovljena za zagotavljanje inovativnih terapij in rešitev za ljudi, ki živijo z redkimi boleznimi. Kot družinsko podjetje si skupina Chiesi prizadeva ustvariti svet, v katerem je običajno imeti terapijo za vse bolezni, ter deluje kot sila dobrega za družbo in planet. Cilj enote Global Rare Diseases je zagotoviti, da bi čim več ljudi lahko živelo svoje najbolj izpolnjeno življenje. Enota sodeluje s skupnostjo redkih bolezni po vsem svetu, da bi slišali glas premalo zastopanih ljudi v zdravstvenem sistemu.
O podjetju Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix je biofarmacevtsko podjetje, osredotočeno na odkrivanje, razvoj, proizvodnjo in komercializacijo inovativnih terapij za redke bolezni. Protalix je razvil in trenutno proizvaja dve encimski nadomestni terapiji, ki sta na voljo na več trgih. Terapiji sta rekombinantna terapevtska proteina, proizvedena s Protalixovim lastniškim rastlinskim celičnim sistemom ProCellEx®. ProCellEx je edinstven rastlinski celični sistem, ki omogoča industrijsko proizvodnjo rekombinantnih proteinov brez izpostavljenosti sesalskim celicam. Protalix je prvo podjetje, ki je pridobilo odobritev ameriške Agencije za hrano in zdravila (FDA) za protein, proizveden z rastlinskim celičnim sistemom izražanja v suspenziji. Družba Protalix je podjetju Pfizer Inc. licencirala globalne pravice za razvoj in komercializacijo taligluceraze alfa, Elelyso®, za zdravljenje Gaucherjeve bolezni, razen v Braziliji, kjer Protalix ohranja vse pravice. Družba Protalix sodeluje s Chiesi Farmaceutici S.p.A. pri globalnem razvoju in komercializaciji pegunigalsidaze alfa, ki sta ga FDA in EMA odobrili maja 2023. Razvojni portfelj družbe Protalix med drugim vključuje dve lastniški različici rekombinantnih terapevtskih proteinov, usmerjenih na uveljavljene farmacevtske trge: PRX–115, rekombinantno PEGilirano urikazo, izraženo v rastlinskih celicah, za zdravljenje nekontroliranega protina; in PRX–119, dolgo delujočo DNazo I, izraženo v rastlinskih celicah, za zdravljenje bolezni, povezanih z NETs.
Medijski kontakt – Chiesi Global Rare Diseases
Sky Striar
LifeSci Communications
E-pošta: sstriar@lifescicomms.com
Kontakt za vlagatelje – Protalix BioTherapeutics, Inc.
Mike Moyer, generalni direktor
LifeSci Advisors
+1-617-308-4306
Reference
